解决方案 » 细胞治疗解决方案
GenScript提供丰富的产品和服务组合，覆盖细胞治疗开发全流程。为您提供优质可靠的服务、仪器和试剂，加速您的细胞药物从靶点发现到临床研究和商业化制造的过程。
靶基因发现
了解疾病机制&靶点发现： 通过生物信息学方法，如靶点富集、NGS、CRISPR gRNA文库、qPCR等技术和工具，来筛选出特定疾病中涉及的靶基因。并初步鉴定出涉及疾病进程的，潜在治疗靶点（基因/蛋白质）。
目标基因验证： 确定靶点在疾病进展中的参与，并验证靶点具有潜在的治疗益处。研究人员会研究基因组序列和修饰，建立基于细胞和表型的模型，并使用免疫组织化学（IHC）、荧光激活细胞分选（FACS）、Western blotting以及其他抗体和重组蛋白质技术，来对靶点进行验证。
候选药物筛选和优化
在药物发现的过程中，候选分子优化至关重要。通过筛选和鉴定，确定有成药潜力的候选分子。在CAR T细胞疗法中，当确定了肿瘤抗原后，通过优化scFv、跨膜结构域、共刺激结构域和信号转导结构等，构建出更优的CAR分子,并且通过CRISPR基因编辑的方式，进一步重构T细胞的代谢路径。以提高对肿瘤抗原的特异性识别，增强CAR T细胞在肿瘤微环境下的活性，提高肿瘤杀伤效果。
CAR/TCR 分子序列筛选和优化
细胞激活和分选 New
细胞改造
临床前研究
当候选细胞药物优化完成后，就进入了临床前研究阶段，临床前阶段需要收集详实的数据来验证，药物是否能进行人体的临床试验。 通过临床前研究，动物实验、制造信息（CMC）、临床方案、疗效、毒性、药代动力学（PK）信息以及治疗的副作用都将被密切监测和记录，以备IND申请使用。
细胞激活和分选 New
临床前研究
IND Support
临床试验
在临床阶段，细胞药物在cGMP环境中生产，并开展一系列严格的人体临床试验。在临床用药期间，研究人员将评估药代动力学、吸收、代谢等对身体的影响，以及安全剂量范围内的副作用和疗效。此外，影响临床试验的有多重因素，除了实验设计的复杂性和实施问题外，成本也是重要的考量因素。因此，建立高质量的试剂供应链，能够帮助企业降本增效，制造高质量、一致性和有效的细胞治疗产品。
GMP细胞生产 New
载体GMP生产
主讲人：Alexander Marson, MD, PhD
Director of the Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology and Associate Professor in
the UCSF Department of Medicine, Division of Infectious Diseases.
主讲人：Gal Cafri, PhD
Immunotherapy and Genetic Engineering
Group Leader, Sheba Medical Center
主讲人：Shondra M. Pruett-Miller, Ph.D.
Director, Center for Advanced Genome Engineering, St. Jude Comprehensive Cancer Center
主讲人：Matthew Porteus, MD, PhD
Professor of Pediatrics, Stanford University, School of Medicine
主讲人：John Zuris, PhD
Associate Director, Editing Technologies at Editas Medicine
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